阿斯利康第三代C5抑制剂Gefurulimab国内启动三期临床

阿斯利康正在积极推进其第三代C5抑制剂Gefurulimab的研发进程。2023年8月30日，这款药物在中国的III期临床试验ALXN1720-MG-301（登记号：CTR20232711）正式启动，以全身型重症肌无力患者为目标受众。实际上，该研究在2022年9月就已在国际临床试验网站上完成登记（登记号：NCT05556096），而这次是在国内正式启动。Gefurulimab作为一种创新的迷你双抗药物，具有较小的分子量，因此预计会有更好的渗透性。同时，它与白蛋白的结合能够延长药物的半衰期，有望成为一款适合居家使用、每周一次的皮下注射治疗药物。

阿斯利康子公司Alexion Pharmaceuticals是补体药物研发的领军企业，已经在该领域取得了显著成果。早在2007年，该公司就成功推出了首款人源化抗人C5单克隆抗体Eculizumab（依库珠单抗，商品名Soliris®），用于治疗PNH和非典型溶血性尿毒症。随后在2018年，Alexion又推出了长效C5补体抑制剂Ravulizumab（商品名Ultomiris®），极大地提高了患者的生活质量。

补体系统失衡与多种疾病的发病机制密切相关，因此针对C5和相关受体的药物研发具有重要意义。根据最新数据显示，截至2023年8月31日，全球范围内共有45种C5靶向药物在研究中，覆盖77种适应症，涉及65家研发机构和368项临床试验。随着Gefurulimab等新一代药物的研发进展，阿斯利康有望在C5补体蛋白领域进一步巩固其竞争地位。

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C5补体蛋白作为药物靶点已经展现出了巨大的潜力。Alexion Pharmaceuticals公司的Soliris作为首个针对该靶点的药物，在上市后取得了显著的商业成功，销售额一度达到40亿美元以上。随着新一代C5抑制剂Gefurulimab的研发推进，有望为更多患者提供更好的治疗选择。

Gefurulimab的独特之处在于其迷你双抗设计，这种设计使得药物具有更小的分子量和更好的渗透性。同时，与白蛋白的结合也赋予了药物更长的半衰期和更好的药代动力学特性。这些优势使得Gefurulimab有望成为一种更加便捷、高效的治疗药物。

未来，随着对补体系统的深入研究和新药物的不断涌现，我们期待看到更多创新的治疗方案为患者带来福音。